1. È istituito il Fondo per le malattie rare, di seguito denominato «Fondo», con

          a) promuovere lo sviluppo delle attività di ricerca in tema di malattie rare e di sviluppo di farmaci orfani;

          b) garantire l'attuazione del programma di indagine diagnostica neonatale previsto dall'articolo 3, comma 1, lettera i), numero 3);

          c) garantire il funzionamento del Centro nazionale istituito ai sensi dell'articolo 3;

          d) garantire l'attuazione degli interventi di formazione e di informazione sulle malattie rare previsti dall'articolo 5;

          e) consentire la defiscalizzazione degli oneri relativi alla ricerca industriale sui farmaci orfani ai sensi dell'articolo 6.

      2. Il Fondo è gestito dal Centro nazionale istituito ai sensi dell'articolo 3, che vi provvede sentito il parere del Comitato nazionale per le malattie rare istituito ai sensi del comma 3 del presente articolo.
      3. Con decreto del Ministro della salute è istituito il Comitato nazionale per le malattie rare, di seguito denominato «Comitato», composto, oltre che dallo stesso Ministro con funzioni di presidente, da diciotto membri individuati con le seguenti modalità:

          a) sette membri tecnici, di cui quattro provenienti dall'Istituto superiore di sanità (ISS) e indicati dal presidente del medesimo Istituto, e tre nominati dal Ministro della salute sulla base delle specifiche competenze tematiche e della validità curricolare;

          b) un membro designato dal Ministro della solidarietà sociale;

          c) un membro designato dal Ministro delle politiche per la famiglia;

          d) quattro membri designati dalla Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano;

          e) cinque membri indicati dalle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare e dalle associazioni per la tutela dei diritti dei malati.

      4. Il Comitato resta in carica tre anni e i suoi membri possono essere chiamati a ricoprire lo stesso incarico per non più di nove anni, anche non consecutivi.
      5. Il Comitato propone criteri di priorità per l'attività finanziata dal Fondo in base:

          a) alle esigenze socio-assistenziali connesse all'attuazione delle disposizioni previste dall'articolo 1, commi 4, lettere e), f) e g), 5 e 6, di concerto con la Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano, tenendo conto della previsione programmatica delle medesime esigenze;

          b) alle esigenze scientifiche determinate dalle carenze conoscitive ai fini di un adeguato intervento socio-sanitario.

      6. Il Comitato elabora, altresì, d'intesa con il Centro nazionale istituito ai sensi dell'articolo 3, i criteri per la redazione delle linee guida previste dal medesimo articolo 3, comma 1, lettera i), numero 1).